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Le ministre des Affaires sociales et de la Santé publique, Frank Vandenbroucke a annoncé que le traitement contre l’amyotrophie spinale, Zolgensma, sera remboursé dès le 1er décembre. "Il y a deux ans, le bébé Pia atteint d’amyotrophie spinale et ses parents faisaient la une de l’actualité en organisant une collecte de fonds pour pouvoir se procurer le Zolgensma, qui n’était pas encore approuvé par l’Agence européenne des médicaments (EMA), mais qui était déjà disponible aux Etats-Unis. Après d’intenses négociations où la Belgique a collaboré avec les Pays-Bas et l’Irlande, un accord est intervenu pour que le Zolgensma soit aussi remboursé dans notre pays", informe le communiqué de presse annonçant la nouvelle. "L’accès à ce genre de médicament aussi important ne peut plus dépendre de collectes de fonds: la solidarité de l’assurance-maladie est ici nécessaire", a commenté le ministre.
L’amyotrophie spinale (SMA) est une maladie neuromusculaire rare, autosomique récessive (liée à un défaut au niveau du gène SMN1) et invalidante qui se caractérise par une dégénérescence des motoneurones dans la moelle épinière qui se traduit par une atrophie des muscles squelettiques et une faiblesse musculaire qui touche généralement les membres. Si elle n’est pas traitée à temps, le pronostic de ces enfants pour les formes les plus sévères est très sombre.
Avant de pouvoir discuter d’un éventuel remboursement en Belgique, il fallait que l’Agence Européenne du Médicament (EMA) remette un avis favorable concernant son utilité et son efficacité. Ensuite, en mai 2020, le médicament a obtenu le feu vert de la Commission européenne pour être commercialisé au sein de l’Union européenne. Après un avis positif de la Commission de Remboursement des Médicaments et des négociations, un accord est à son tour intervenu dans notre pays entre l’INAMI et la firme Novartis Gene Therapies. Le contrat entre les deux parties a été signé hier soir.
Dès le 1er décembre, Zolgensma sera remboursé en Belgique pour les enfants de jusqu’à deux ans ou de moins de 13,5kg avec une mutation bi-allélique du gène SMN1 dans deux cas : des patients atteints de SMA de type 1 symptomatique ou des patients atteints de SMA pré-symptomatique avec jusqu’à trois copies du gène SMN2. Pour maîtriser la maladie au mieux, il est important d’intervenir et de traiter l’enfant le plus rapidement possible. Il s’agit d’un traitement administré par voie intraveineuse, dans un centre de référence sous haute surveillance, en une seule fois. Selon les estimations 11 enfants sont concernés chaque année.
Pour aider les petits patients SMA présymptomatiques, un dépistage systématique de tous les nouveau-nés est nécessaire. En Belgique francophone, un dépistage est organisé dès les premiers mois de vie de l’enfant. La Flandre est, quant à elle, en train de plancher sur l’organisation de ce dépistage. En tenant compte des enfants qui ont un diagnostic de SMA de type 1, mais aussi des bébés qui sont encore asymptomatiques mais qui ont été dépistés positifs à l’amyotrophie spinale, on estime qu’environ 11 enfants par an pourront bénéficier de ce médicament prometteur une fois que le dépistage sera organisé dans l’ensemble de la Belgique.
